Waardenburg-syndroom Symptomen, oorzaken, behandeling

1802
Philip Kelley
Waardenburg-syndroom Symptomen, oorzaken, behandeling

De Waardenburgsyndroom (SW) het is een pathologie van genetische oorsprong die wordt geclassificeerd als een soort neuropathie. De klinische kenmerken worden bepaald door de aanwezigheid van doofheid of gehoorverlies, abnormale pigmentatie van de ogen, het haar of de huid, en verschillende gezichtsveranderingen.

Deze pathologie wordt gekenmerkt door zijn brede symptomatische variabiliteit, daarom worden verschillende typen onderscheiden: Type I, Type II, Type III (Klein-Waardenburgsyndroom of psudo Waardenburg) en Type IV.

Op etiologisch niveau heeft het Waardenburg-syndroom een ​​autosomaal dominant overervingspatroon. Het wordt meestal geassocieerd met specifieke mutaties in de genen EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 en MIT..

De diagnose wordt gesteld op basis van verschillende belangrijke en minder belangrijke klinische criteria. Het is echter noodzakelijk om verschillende aanvullende laboratoriumtests uit te voeren. Er is geen specifieke remedie of behandeling voor het Waardenburg-syndroom..

De interventie met deze pathologie richt zich meestal op de behandeling van gehoorstoornissen (chirurgische ingrepen, cochleaire implantaten, enz.), Logopedie en neuropsychologische revalidatie, evenals psychologische.

Artikel index

  • 1 Geschiedenis en ontdekking
  • 2 Kenmerken van het Waardenburg-syndroom
  • 3 Statistieken
  • 4 Tekenen en symptomen
    • 4.1 Veranderingen in het cranio-gezicht
    • 4.2 Pigmentafwijkingen
    • 4.3 Aangeboren doofheid
  • 5 Heeft u verschillende klinische cursussen??
  • 6 Oorzaken
  • 7 Diagnose
    • 7.1 Belangrijkste criteria
    • 7.2 Kleine criteria
  • 8 Behandeling
  • 9 referenties

Geschiedenis en ontdekking

Dit syndroom werd aanvankelijk in 1848 beschreven door de Nederlandse geneticus en oogarts Petrus Johannes Waardenburg. In zijn klinische rapport verwees hij naar de belangrijkste klinische kenmerken:

  • Cantorum dystopie
  • Nasale hyperplasie
  • Oculaire pigmentstoornissen
  • Variabele doofheid
  • Anonadáis pigmenten van het haar

Latere analyses identificeerden een grote klinische variabiliteit bij het Waardenbur-syndroom. Bovendien bracht Mckusick dit syndroom in verband met andere vergelijkbare klinische cursussen, zoals de ziekte van Hirschsprung..

Momenteel wordt het als een zeldzame pathologie beschouwd, die optreedt bij een variabele mate van gehoorbeschadiging die aanzienlijke veranderingen in het leren en de latere ontwikkeling van de getroffen persoon kan veroorzaken..

De prognose voor het Waardenburgsyndroom is gunstig, hoewel het geassocieerd kan zijn met significante morbiditeit en mortaliteit gerelateerd aan medische complicaties, vooral intestinale complicaties..

Kenmerken van het Waardenburg-syndroom

Het Waardenburg-syndroom is een aangeboren genetische aandoening waarvan de tekenen en symptomen sterk variëren tussen de getroffenen..

De meest voorkomende kenmerken zijn onder meer opvallende gezichtsafwijkingen, veranderde pigmentatie van de huid, ogen of haar en doofheid..

In de medische literatuur wordt dit syndroom vaak beschouwd als een vorm van genodermatose of neuropathie. De term genodermatose verwijst naar een brede reeks ziekten die worden gekenmerkt door de aanwezigheid van huidafwijkingen en veranderingen van genetische oorsprong..

Aan de andere kant verwijst de term neuropathie naar een groep pathologieën die zijn afgeleid van de ontwikkeling van anomalieën en defecte processen tijdens de migratie en differentiatie van de cellen van de neurale top tijdens de zwangerschap..

De neurale top is een embryonale structuur die bestaat uit een brede reeks ongedifferentieerde cellen waarvan de ontwikkeling zal leiden tot de vorming van de cranio-faciale structuur en de neuronale en gliacellen die een groot deel van het zenuwstelsel zullen vormen..

Tussen de 8e en 10e week van de zwangerschap begint meestal het migratieproces van de cellen waaruit de neurale top bestaat. Wanneer verschillende pathologische factoren of genetische afwijkingen dit proces verstoren, kunnen significante cognitieve en / of fysieke afwijkingen optreden, zoals het Waardenburgsyndroom..

Statistieken

Meisje met het Waardenburg-syndroom.

De prevalentie van het Waardenbur-syndroom wordt geschat op 1 geval op elke 40.000 mensen wereldwijd. Sinds de ontdekking ervan zijn ongeveer 1.400 verschillende gevallen beschreven in de medische en experimentele literatuur..

Het lijkt mannen en vrouwen in gelijke mate te beïnvloeden. Er zijn geen associaties met geografische regio's of bepaalde etnische en raciale groepen geïdentificeerd.

Het Waardenbug-syndroom vertegenwoordigt 2-5% van alle gediagnosticeerde gevallen van aangeboren gehoorverlies.

Hoewel er verschillende klinische cursussen zijn geïdentificeerd, komen type I en II het meest voor. Type III en IV zijn zeldzaam.

Tekenen en symptomen

Het Waardenburg-syndroom wordt gekenmerkt door drie fundamentele veranderingen: craniofaciale veranderingen, pigmentafwijkingen en doofheid:

Craniofaciale veranderingen

  • Cantorum dystopie: de binnenhoek van de ogen wordt meestal naar het laterale gebied verplaatst.
  • Hypertelorisme: de afstand tussen beide ogen is meestal groter dan normaal.
  • Hazenlip: kloof of kloof in een of meer delen van de bovenlip.
  • Sinofridia: de wenkbrauwen vertonen meestal een continue ontwikkeling, zonder enige vorm van scheiding of vrij haar.
  • Neus hypoplasie: de neusbrug heeft meestal een brede structuur, met enkele onderontwikkelde gebieden of een soort misvorming.

Afwijkingen van het pigment

  • Ogen: ze vertonen gewoonlijk een aanzienlijke afname van hun kleuring of pigmentatie. Het is normaal dat een of beide een zeer lichte blauwachtige tint hebben. Het is ook mogelijk om een ​​variabele heterochromie te identificeren, wat resulteert in verschillende tinten tussen beide ogen..
  • Haar: het wordt gekenmerkt door de voortijdige ontwikkeling van grijs haar of pigmentverlies. Het haar op het hoofd, wenkbrauwen of wimpers wordt wit. Vaak wordt een lokaal plukje of gebied met wit haar gezien (poliose).
  • Huid: Hoewel het zeldzaam is, is het bij sommige personen mogelijk om verkleurde gebieden op de huid waar te nemen met een wit uiterlijk (vitiligo). Afwijkingen in de ontwikkeling van bindweefsel kunnen ook optreden.

Aangeboren doofheid

Een andere centrale medische bevindingen van het Waardenburg-syndroom is het verlies van gehoorvermogen en scherpte. De meest voorkomende is om bij getroffenen een variabele mate van doofheid of perceptief gehoorverlies te identificeren.

De term perceptief gehoorverlies verwijst naar een verlies van gehoorvermogen als gevolg van interne verwondingen die verband houden met de zenuwuiteinden die auditieve informatie van het binnenoor naar de hersencentra leiden..

Heeft u verschillende klinische cursussen?

Het Waardenburg-syndroom wordt ingedeeld in 4 basistypen op basis van het klinische beloop en de specifieke symptomen die aanwezig zijn bij getroffen mensen:

  • Type I: Dit subtype wordt bepaald door de aanwezigheid van alle veranderingen die verband houden met de schedel-gezichts- en oculaire pigmentstructuur. Ongeveer 25% van de getroffenen heeft een vorm van perceptieve doofheid.
  • Type II: oculaire en gezichtsafwijkingen komen minder vaak voor bij dit subtype. Meer dan 70% van de getroffenen ontwikkelt perceptieve doofheid en vertoont geen cantorumdystopie.
  • Type III (syndroom van Waardenburg-Klein): het klinische verloop is vergelijkbaar met type I. Bovendien vertonen de getroffenen enkele musculoskeletale en neurologische afwijkingen. Microcefalie of verstandelijke beperking komt vaak voor.
  • Type IV (Waardenburg-Shah-syndroom): type I-kenmerken worden meestal geassocieerd met de aanwezigheid van andere afwijkingen zoals aangeboren megacolon.

Oorzaken

Het Waardenbuug-syndroom heeft een aangeboren oorsprong die verband houdt met verschillende genetische veranderingen.

De analyse van gevallen heeft het mogelijk gemaakt om deze anomalieën in de genen te lokaliseren: EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 en MIT.

Deze set genen lijkt betrokken te zijn bij de ontwikkeling en vorming van verschillende soorten cellen, waaronder de cellen die verantwoordelijk zijn voor de productie van melanocyten..

Melanocyten zijn verantwoordelijk voor het aanmaken van melanine, een pigment dat bijdraagt ​​aan de verkleuring van de ogen, het haar of de huid.

Afhankelijk van de verschillende klinische cursussen, kunnen we verschillende genetische veranderingen identificeren:

  • Type I en Type III: PAX3-gen.
  • Type II: MITF- en SNAI2-genen.
  • Type IV: ges SOX10, EDN3 en EDNRB.

Diagnose

Zoals we in de eerste beschrijving hebben opgemerkt, wordt de diagnose van het Waardenbug-syndroom gesteld op basis van verschillende belangrijke en minder belangrijke criteria:

Belangrijke criteria

  • Gehoorverlies geassocieerd met perceptieve doofheid.
  • Verandering van pigmentatie en verkleuring van de ogen: blauwe iris, bicolor iris en / of heterochromie.
  • Verandering van haarpigmentatie: wit haar op het hoofd, wenkbrauwen, wimpers, etc..
  • Hazenlip.
  • Cantorum dystopie.

Kleine criteria

  • Verandering van huidpigmentatie.
  • Voortijdige ontwikkeling van grijs haar.
  • Continue wenkbrauwontwikkeling.
  • Abnormaal brede neusbrug.

Om een ​​definitieve diagnose te stellen, is het essentieel om de aanwezigheid van twee hoofdcriteria of ten minste één hoofdcriterium en twee minderjarig criterium vast te stellen. Bovendien is het nodig om enkele aanvullende tests te gebruiken: biopsie, audiometrie of genetische tests.

Behandeling

Er is geen remedie voor het Waardenbug-syndroom, hoewel symptomatische benaderingen kunnen worden gebruikt..

Behandeling van de meest voorkomende tekenen en symptomen vereist meestal medische tussenkomst van dermatologen en oogartsen..

Aan de andere kant kan in het geval van de behandeling van perceptieve doofheid een cochleair implantaat worden uitgevoerd in combinatie met een logopedie en neuropsychologische interventie..

Referenties

  1. Espinosa, R., en Alonso Calderón, J. (2009). Neurocristopathieën en de ziekte van Hirschsprung. Cir. Pediatr, 25-28.
  2. Genetica Home Reference. (2016). Waardenburg-syndroom. Verkregen van Genetics Home Reference.
  3. Lattig, M., en Tamayo, M. (1999). Waardenburg-syndroom.
  4. Llaliré, J., Young Park, K., Passarelli, M., Petuaud, G., Raffo, G., Rodríguez Álvarez, G., & Virguez, E. (2010). Waardenbug-syndroom. Arch. Oftal. B. Aires. .
  5. NIH. (2016). Waardenburg-syndroom. Opgehaald van MedlinePlus.
  6. NORD. (2016). Waardenburg-syndroom. Verkregen van de nationale organisatie voor zeldzame aandoeningen.
  7. Parpar Tena, S. (2016). Waardenburg-syndroom. Presentatie van een geval met pigmentair glaucoom. Rev. Mex. Ophthalmol.
  8. Touraine, R. (2008). Waardenburg-Shah-syndroom. Verkregen van Orphanet.

Niemand heeft nog op dit artikel gereageerd.